健康人自己就会在身体里产生这种酶，而遗传缺陷则会导致酶活性的缺乏，进而影响脂质代谢。溶酶体酸性脂肪酶缺乏症是一种罕见疾病，它会导致脂质在全身组织堆积，并引发肝病、心血管疾病以及更多併发症。在此之前，这种疾病还没有任何针对性的治疗方式，而这种新药将能够帮助患者补充缺乏的酶，使代谢恢复正常。它会通过静脉输液给药，每周或每两周使用一次。

生产药物所用的鸡被转入了表达溶酶体酸性脂肪酶的基因，它们可以稳定地在鸡蛋蛋白中表达这种酶。FDA评估认为，基因编辑操作不会对这些鸡的健康造成伤害。同时，这些鸡将被饲养于严格管理的专用室内设施中，以避免它们意外地进入环境或是混入食品供应链。